云南省干细胞移植治疗中心：干细胞治疗肌营养不良：据PLoS One报道，近日新西兰奥克兰儿童医学研究中心的科学家揭示了骨骼肌干细胞修复肌肉损伤的可能机制，为临床治疗改善肌肉营养不良症患者的肌肉修复能力提供了新的方向和手段。

      奥克兰儿童医学研究中心研究者表示，他们在研究中发现了一种脂质信号分子——鞘氨醇-1-磷酸盐，这种新发现的信号分子可引发炎症应答反应，有助于刺激肌肉干细胞进行增值，同时协助修复受损肌肉组织。研究者在患有类似于肌肉营养不良症并且伴随有鞘氨醇-1-磷酸盐的功能缺失的小鼠身上进行研究，发现在小鼠体内增加鞘氨醇-1-磷酸盐的水平可以促进小鼠肌肉组织再生。

      人体的肌肉组织可能因为年龄、活动量、外伤以及一系列的遗传性肌肉疾病而导致损伤，而肌肉组织内存在的“卫星干细胞”可以有效促进损伤肌肉组织的修复。正常情况下，这种干细胞位于肌肉纤维的外层部分，不会生长和移动。只有当肌肉组织受到损伤以后，这些干细胞才会激活并进入到损伤的肌肉组织中，进过一系列生化反应重建肌肉组织结构、恢复肌肉组织的功能。

      而鞘氨醇-1-磷酸盐是一种脂质信号分子，在人体内部可以有效促进许多细胞的移动和增殖，同时鞘氨醇-1-磷酸盐可以有效激活人体肌肉组织内的卫星干细胞。新西兰科学家Saba表示，他们研究团队对鞘氨醇-1-磷酸盐进行多年研究的结果显示，鞘氨醇-1-磷酸盐代谢缺失的果蝇突变体由于患上了肌肉疾病导致飞行肌肉衰老退化，从而无法正常飞行。基于大量实验室结果，他们认为鞘氨醇-1-磷酸盐信号路径在保障肌肉稳定性和平衡性上扮演着重要角色。

      同时，Saba的团队在研究鞘氨醇-1-磷酸盐是如何在肌肉组织损伤时激活干细胞并进行修复作用的过程中发现，在肌肉组织损伤后，鞘氨醇-1-磷酸盐可以迅速产生，然后通过鞘氨醇-1-磷酸盐信号路径，引发基因表达的变化，激活卫星干细胞并使其参与到受损肌肉组织的修复中。

      Saba教授表示，鞘氨醇-1-磷酸盐机制的发现，对于某些特定的肌肉疾病、损伤以及青少年肌肉发育疾病的治疗具有重要意义。其中，最常见、最严重的肌肉发育疾病就是杜兴氏肌肉营养不良症，后期患者的心脏肌肉也会发生变化，最终导致肌营养不良患者呼吸衰竭或者心力衰竭。尽管肌肉营养不良患者体内存在有卫星干细胞可以进行损伤肌肉组织的修复，可是修复的速度远远赶不上患者体内肌肉组织退化、损伤的速度。而Saba团队患有肌营养不良类似疾病的实验小鼠体内发现，增加鞘氨醇-1-磷酸盐的水平可以有效增加激活卫星干细胞的数量，提高卫星干细胞进行肌肉组织修复的速度和效率。

     Saba教授表示，在肌肉营养不良症患者治疗过程中，如果通过提高鞘氨醇-1-磷酸盐的水平，增加卫激活星干细胞的数量，同样可以有效提升患者体内肌肉组织的再生能力为临床治疗肌营养不良等肌肉疾病提供新的方式和希望。

      目前，昆明医学院第二附属医院康复医学科开展的干细胞治疗肌营养不良、自闭症、脊髓损伤等神经系统疾病疗效显著，已经为众多患者朋友带来了治疗康复的信心和希望。

      云南省干细胞移植治疗中心：专家表示，此项最新发现将增加女性“老年得子”的几率。据国外媒体报道，美国哈佛大学生殖生物学家乔纳森·蒂利最近发现了一种可减缓女性生物钟周期的新方法。并在2012年3月发文称，女性可将其卵巢中的卵子干细胞带入成年期，这或许是女性延长生育年龄的突破。

      现今，女性的生育能力受限于其卵子的总供给量，及其40岁后不断下降的卵子质量。乔纳森·蒂利所使用的干细胞或可使女性遇到的上述两个问题迎刃而解。这些新发现的干细胞可被诱导发育成新的卵子，或能使老年女性的卵子恢复活力。

      乔纳森·蒂利于2004年在小鼠身上首次发现了卵子干细胞。首先，他在成年女性的卵巢组织中鉴别出了卵子干细胞，然后将其分离并注入到人类卵巢组织，再将卵巢组织移植到小鼠体内。这些细胞分化成人类卵母细胞。乔纳森·蒂利没有对这些卵母细胞采取进一步措施，但他表示，从小鼠身上得到的卵子干细胞已可生成功能性卵子，受精后即可展现出早期胚胎发育的症状。

      该技术的另一诱人影响是，有可能使老年女性的卵子恢复“青春”。乔纳森·蒂利称，将线粒体从干细胞诱导细胞转移到现有卵子即可达成。上世纪90年代，国外研究人员曾做过类似的研究，结果发现来自捐助者卵子细胞的线粒体可改善老年女性卵子的活力。但是，这项工作“造就”的近30名孩子，由于其DNA来源于两个“母亲”及共同父亲，造成了伦理上的纠纷，且尚不清楚孩子是否会遭受健康方面的潜在后果，项目目前已被叫停。

      乔纳森·蒂利称，如果线粒体来源于自身年轻时采集的卵细胞，女性就可避免潜在的DNA混杂危险。此项研究成果虽然离创建一个人类新生儿还为时尚远，但已改变了人们对生育的理解。虽然乔纳森·蒂利的少数同事尚对女性卵巢组织中发现的这些细胞是否为真正的干细胞，及是否能成为功能性卵子细胞仍半信半疑，但大部分人认为此项研究是一次“非常令人着迷的飞跃”。

      总部位于美国波士顿的“卵子科学”公司正在对乔纳森·蒂利的研究成果进行商业化，该公司目前已筹得4300万美元的资金，寻求不孕疗法及干细胞的其他应用。

信息来源：中国科技网http://www.stdaily.com/stdaily/content/2012-05/15/content_468071.htm

      云南省干细胞移植治疗中心：干细胞这里脊髓损伤、截瘫：锋利（化名）是四川的一名优秀人民教师，在2008年汶川地震中不幸腰部被砸伤，在急救过程中又不慎发生组织拉伤，但她在这场大地震中幸存了下来。锋利后被送往广州某医院进行救治，被诊断为不完全性脊髓损伤，行内固定术，但是这次受伤还是造成了她下肢瘫痪，对于这样一个年轻的女孩子来说无疑也是个沉重的打击。

      但锋利不想向命运低头，不想一辈子就这样坐在轮椅上，她和家人始终都在积极寻找着能够治疗自己疾病的方法。终于，锋利通过电视新闻及网络得知干细胞是目前治疗脊髓损伤最新的的一种手段，并于2009年底到北京进行了干细胞治疗。

      云南省干细胞移植治疗中心：干细胞治疗烧伤、烫伤、植皮：皮肤是动物抵御外界环境不利因素伤害的屏障，具有防止脱水、抵御感染、感觉、维持体温等一系列对动物生存至关重要的功能。毛囊干细胞是治疗皮肤损伤和皮肤病的重要干细胞来源。但是在临床应用之前，必须解决一个瓶颈问题——从尽可能少的皮肤组织中获得足量的毛囊干细胞，这对于大面积烧伤或烫伤病人来说尤其重要。

      传统的毛囊干细胞分离方法是用流式细胞仪分选，但该方法有明显的缺陷，需要大量皮肤材料，并且得到的干细胞不易成活，克隆形成效率极低。因此，建立一种简单、高效的毛囊干细胞获取方法，成为亟待解决的难题。

      4月24日，移植领域排名第一的杂志Cell Transplantation在线发表了中科院动物研究所段恩奎实验室在该领域的最新结果。该实验室成功建立了一种新的毛囊干细胞分离和纯化方法——器官培养法。此方法简单、易操作，只用一根大鼠触须毛囊就能获得大量可以长期传代培养的毛囊干细胞。该干细胞易于纯化，自我更新能力强，克隆形成效率高，表达毛囊干细胞的标志分子K14、α6-整合素、P63和K15。转染绿色荧光蛋白基因的这种毛囊干细胞与真皮成纤维细胞一起移植到裸鼠背部后，观察到形成了新的表皮、毛囊和皮脂腺。

      研究人员表示，该工作仍有待深入，即加强皮肤和毛囊重建方面的研究，在形成毛囊的基础上，进一步研究，使再生毛干达到正常毛干的水平。

      该研究为毛囊干细胞走向临床提供了理论依据和主要技术支持，可望发展成为大面积皮肤损伤（如烧伤和烫伤等）和皮肤病治疗中重建皮肤和毛囊的重要方法。目前已申请相关专利两项。

      该工作得到中国科学院战略性先导科技专项以及国家“发育与生殖研究”重大科学研究计划等基金的支持。

信息来源：中国科学院http://www.cas.cn/ky/kyjz/201205/t20120511_3575727.shtml

      昆明医学院第二附属医院肝病中心名为《人脐血单个核细胞移植治疗合并脐疝、胸腔积水的原发性胆汁性肝硬化》文章近日在《Stem Cell Discovery》杂志2012年第二期上发表。

      由昆医附二院杨晋辉主任担任通讯作者，唐映梅医生作为第一作者的文章对一例临床罕见的合并脐疝和胸腔积水的原发性胆汁性肝硬化患者进行了报道，该患者入院时情况差，有大量胸水，脐疝，白蛋白为27g/L，胆碱酯酶为1755U/L。在常规治疗的基础上创新性的运用了脐血单个核细胞静脉输注治疗，结果显示患者获得明显改善。

      在第一次干细胞输注治疗后，患者的病情表现出极大的缓解：腹痛减轻，白蛋白上升至33.5g/L，胆碱酯酶上升至5484U/L。在输注后半年随访时，患者的白蛋白恢复至40g/L，胆碱酯酶为4800U/L。另外经CT检查，胸水量大大减少。并且因为治疗后患者的食欲增强，体重增加了7公斤。

      文章对脐血单个核细胞移植治疗肝硬化的机理进行了分析，并肯定干细胞治疗肝硬化是一种新型有效的治疗方式。

      经检阅，该文也是国际上首例对该类患者进行干细胞移植并获成功的报道。

      该文可免费下载，下载地址：http://www.scirp.org/journal/scd/

      云南省干细胞移植治疗中心：干细胞治疗肌萎缩侧索硬化症，据报日本京都大学一个研究小组在美国《干细胞转化医学》杂志上发表论文说，他们利用人类胚胎干细胞成功制作出具有肌萎缩侧索硬化症（渐冻症）特征的细胞，这将有助于弄清该病的机制并开发治疗药物。

     肌萎缩侧索硬化症俗称渐冻症，是由于运动神经出现障碍，导致全身肌肉逐渐变得无力的一种疾病。渐冻症患者约有１０％属于遗传性患病。由于不清楚详细的致病原因，医学界一直没有找到根治此病的方法。

     在遗传性渐冻症患者中，约有２０％是由于“ＳＯＤ１”基因变异所致。研究小组将变异“ＳＯＤ１”基因导入人类胚胎干细胞，使其分化成运动神经细胞等。结果在这些分化后的运动神经细胞中再现了渐冻症患者细胞的一些形状、性质特征，比如神经突形状大小多变、细胞易坏死等。

     研究小组负责人中辻宪夫说，有报告显示，非遗传性的渐冻症也与“ＳＯＤ１”基因有关，期待本次开发的细胞模型在渐冻症治疗中发挥重大作用。

资料来源：新华网http://news.xinhuanet.com/world/2012-05/09/c_111917961.htm

　　云南省干细胞移植治疗中心：法国里昂一家医院的眼科医生卡罗尔·布里永近日表示，他从患者口腔粘膜内提取干细胞加以培养，移植到患者眼部，有效恢复了患者的视力。布里永及其研究团队自2007年以来对26名患者运用了此疗法，其中22名患者的视力都有了不同程度的改善：14名患者的视力有显著提高，6名几近失明的患者配合以角膜移植手术治疗，视力也有了很大提高。

　　灼伤、腐蚀性伤害、感染等原因都可能引起眼睛损伤。患者眼睛内分隔角膜内透明细胞与巩膜内不透明细胞的角膜缘受损，角膜缘干细胞无法再生，导致角膜溃疡不断，造成视力模糊。如治疗不及时，巩膜内不透明细胞将逐渐扩张覆盖角膜表层。此时，因为巩膜内血管开始向角膜表层蔓延，角膜移植手术也难以实施。

　　针对这样的损伤，最好的治疗方案就是使角膜缘干细胞再生。如果患者是单眼受损，可以从另一只健康的眼内提取干细胞。那么双眼受损的患者呢?布里永医疗团队的疗法正好针对此类患者。研究人员首先从病人口腔粘膜内提取细胞，放到专用的培养基里进行培养，这是整个治疗的关键。研究人员从日本一家公司获得一种感热培养基，温度恒定在37摄氏度，细胞可以在里面融合和增殖。经过3周的培养，可以获得透明的角膜细胞胚层。然后，研究和治疗人员刮除患者角膜受损部分的不透明细胞，并在摄氏20度到摄氏22度的温度区间置入培养出的细胞胚层，细胞胚层自然分开并与角膜自发地融为一体，即可防止溃疡复发和巩膜细胞在角膜内的扩散。对于眼部伤害程度较深的患者，再配合角膜移植手术来恢复视力。

　　这种自体移植的优点十分明显，既可避免出现排异反应，又有丰富的细胞资源可供移植。同时，也可以避免提取胚胎干细胞治疗眼病所带来的社会伦理问题。

　　此次法国研究人员从口腔粘膜内提取细胞，有效帮助患者恢复视力，是攻克眼疾方面的重大突破。布里永及其医疗团队希望获得新药临时许可并在欧洲范围内推广，帮助更多患者重见光明。

资料来源：人民网http://health.people.com.cn/GB/17840266.html

     云南干细胞移植治疗中心：据英国媒体日前报道，英国科学家亚历山大·塞法利安正和他的团队研发“种”耳朵的技术。

     亚历山大·塞法利安和伦敦大学的其他科学家一直在研发这项技术：从病人细胞中提取相关物质，然后在实验室中培养出，可替换的人体器官包括耳朵、鼻子等。

     整个培养过程比较复杂，简单来说可以这么来解释：首先用纳米材料制作出一个鼻子模样的聚合物，然后将聚合物与人体皮肤细胞一起培养，几周之后相关皮肤细胞和血管才生长完毕，这时就可以将该鼻子移植到病人脸上了。

     这项技术最大的优势便是，无需寻找合适的捐赠者，使用患者自己细胞即可培养。同样的方法，可以创建人脸上的各种器官。它比传统干细胞培养的优势是：使用纳米聚合物材料代替人体软骨，对（干）细胞要求更小。

　　云南干细胞移植治疗中心：日前，南非科技与工业研究院（CSIR）的一个研究小组在生物医药干细胞技术方面取得突破，填补了非洲大陆在该技术领域的空白。该技术将为科学家寻找困扰非洲人民的一些重大疾病的治疗方法提供帮助。

　　由穆萨・姆兰伽博士领导的基因表达与生物物理研究小组已经在实验室制备出诱导多功能干细胞（iPSCs），这在非洲还是首次。要使干细胞生长，需要一套复杂的技术，目前只有中国、美国、欧洲和日本等国的少数研究机构掌握。这项技术使科学家研究和理解疾病的方式发生了革命性的改变，同时也为“再生医药”――用新生长的组织代替病人体中的病变组织――的研发带来了光明前景。随着CSIR在该领域取得进步，非洲人将从这项新技术中受益。

　　iPS细胞技术的基本原理是诱导成熟的细胞（如表皮细胞）恢复到细胞生命的起始状态――干细胞。干细胞可以经由不同的程序生长成各种类型的成熟细胞，如表皮细胞、心肌细胞、脑细胞、血细胞等等。由于能够生长成新的组织并移植到病人体内，iPS细胞在医学方面有着令人激动的应用前景。比如，通过置换眼中受损的组织来恢复视力，将新的心肌细胞移植到心脏病患者体内，为贫血病患者注入新的、健康的血细胞，甚至是利用新生脑细胞来治疗帕金森病。

　　利用iPS细胞技术还可以创建一种称为“疾病菜单”的研究模式，即利用患者的干细胞培养出病变组织。由于干细胞来源于患者自身的细胞，由它生长出的组织与患者体内组织的基因特征完全相同，因此其“病情”也是一模一样。有了病变组织，研究人员不必对病人采取侵入性手术或使用试验药物，就可以研究疾病机理、试验可能的治疗方法。这项技术有两大优点，一是无论何人患病，无论患何种病，只需从患者身上取一些表皮细胞，就可以制备出干细胞；二是通常干细胞技术要从胚胎取样，由此引发一些伦理方面的争议，而iPS细胞技术则不存在这样的问题。

　　姆兰伽博士认为，如果医学知识只能创造和应用于发达国家，那再好的医学前沿研究对非洲来说也是没有意义的。“鉴于非洲面临沉重的疾病负担，我们的目的不只是创造知识，而且要培养掌握最新最好技术的发明者和医学专家。”

    云南干细胞移植治疗中心：2012年04月20日，我国科技部网站发布《关于国家重大科学研究计划、科技基础性工作专项“十二五”专项规划的公示》，发布了干细胞研究等6个国家重大科学研究计划“十二五”专项规划（公示稿）、国家科技基础性工作专项“十二五”专项规划（公示稿）。

    其中，干细胞研究国家重大科学研究计划“十二五”专项规划(公示稿)具体内容如下：

目录

　　一、形势与需求......................................................................1

　　二、总体思路与发展目标......................................................3

　　(一)总体思路..................................................................... 3

　　(二)发展目标..................................................................... 3

　　三、主要任务............................................................................3

　　(一)细胞重编程研究......................................................... 3

　　(二)干细胞自我更新及多能性维持的机理研究及新物种

　　多能干细胞的建立................................................................. 4

　　(三)干细胞定向诱导分化及其调控机制研究................. 5

　　(四)干细胞与微环境相互作用研究................................. 6

　　(五)干细胞临床前研究..................................................... 6

　　(六)植物细胞全能性与器官发生..................................... 7

　　四、保障措施............................................................................8

　　(一)加强顶层设计，实施好专项研究计划..................... 8

　　(二)加强基地建设，促进项目、基地、人才结合......... 9

　　(三)加大创新人才培养和引进力度................................. 9

　　(四)加强国际合作与科学普及......................................... 9

一、形势与需求

　　干细胞作为一类具有自我更新和多向分化潜能的细胞群体，能进一步分化成为多种类型的细胞，构成机体各种复杂的组织和器官。干细胞及其分化产品为有效修复人体重要组织器官损伤及治愈心血管疾病、代谢性疾病、神经系统疾病、血液系统疾病、自身免疫性疾病等重要疾病提供了新的途径。以干细胞治疗为核心的再生医学，将成为继药物治疗、手术治疗后的另一种疾病治疗途径，从而成为新医学革命的核心。加强干细胞和再生医学研究的战略部署，对构建我国国民健康体系至关重要。

　　干细胞与再生医学研究已引起各国政府、科技界、企业和公众的高度关注，美日等发达国家均在国家科技战略规划中将其作为重要发展领域，在干细胞发育调控、干细胞制备技术、干细胞临床应用等领域进行了重点部署。很多国家持续增加对干细胞的研发投入，医药企业也逐渐加大对干细胞和再生医学研究与应用的投入。

　　随着对干细胞多能性调控分子网络及多能性维持基本规律的了解，科学家们逐渐探索出胚胎干细胞体外培养的适宜条件，建立起包括小鼠、大鼠、恒河猴和人类的胚胎干细胞系。美国和英国已批准部分胚胎干细胞临床应用研究计划，涉及的疾病包括视网膜黄斑变性和脊髓损伤等。

　　我国政府对干细胞研究非常重视。"十一五"期间， 973计划、 863计划和发育与生殖研究国家重大科学研究计划大力支持干细胞的基础研究、关键技术和资源平台建设，在干细胞研究及转化应用领域取得了一批标志性成果：在世界上首次证明了小鼠诱导性多能干细胞(iPS细胞)的发育全能性;首次揭示体细胞重编程起始的分子机制;首次成功建立大鼠和猪的诱导性多能干细胞;发现提高诱导性多能干细胞的转化效率的有效途径;鉴定了干细胞干性的分子标志物等;研发了一批治疗性干细胞产品和组织工程产品;筛选和研究了一批能够促进干细胞自我更新、改进 iPS细胞诱导及提高干细胞定向分化效率的小分子化合物;建立了更加适合临床应用的人胚胎干细胞( ES)系;发现了新的调控 ES细胞自我更新的转录因子。我国在干细胞研究领域的国际影响力显著提升。

　　但是，与欧美科技发达国家相比，我国的干细胞研究在原始创新能力与标志性成果方面仍有一些差距。针对干细胞与再生医学研究领域亟待解决的问题，我国干细胞研究应力争在干细胞多能性维持与重编程的分子机制、干细胞与微环境的相互作用、干细胞定向分化与转分化、干细胞应用转化研究与关键性技术等方面取得突破，尤其应该重点支持未来干细胞临床和转化应用的核心技术。

二、总体思路与发展目标

　　(一)总体思路

　　以深化干细胞研究和促进转化应用为总体目标，优化整合干细胞研究资源，培养创新能力强的高水平科研队伍，加速干细胞基础和临床前研究。实现干细胞基本理论的突破，开发并推广一批临床级干细胞产品和以干细胞为靶点的药物，为形成干细胞临床应用标准、发展干细胞临床治疗新技术、和提高疾病的治疗水平提供基础理论支持。

　　(二)发展目标

　　研究干细胞多能性、定向分化、重编程的分子机制，探索重大疾病的干细胞治疗途径，重点突破干细胞干性的获得、维持和转化调控的机制;揭示微环境与干细胞的相互作用规律;研制以大动物和非人灵长类为特色的用于干细胞临床前研究的重要疾病模型及相关评估方案;针对心、肝、胰等器官的重大疾病，研制若干具有重大临床需求的人工组织器官;阐明干细胞再生修复治疗的机制，取得干细胞应用领域关键技术重大突破;推动符合伦理标准、规范化的干细胞临床治疗评价体系的建立。

三、主要任务

　　(一)细胞重编程研究

　　利用体细胞核移植(SCNT)、iPS 细胞、转分化等技术获得功能细胞，解答发育生物学、干细胞研究和再生医学领域的关键性技术难题。

　　细胞重编程过程研究。比较SCNT，iPS 等多种重编程过程，描绘出细胞重编程过程的精细图谱;揭示参与重编程的各种信号统一协调的作用方式;建立精确的数学模型模拟分析细胞重编程的动态过程。

　　细胞重编程调控机制研究。研究基因表达、蛋白质表达、非编码RNA、DNA 甲基化、组蛋白修饰等多个方面的关键调控点。利用这些可调控步骤提高重编程效率，开发新一代重编程手段。

　　谱系重编程和细胞类型转换研究。研究体细胞谱系重编程过程及其调控机制。通过细胞类型转换获取具有功能和能用于治疗的细胞或组织;评估转分化来源的组织和器官的安全性及有效性。

　　利用重编程技术建立疾病的细胞模型。利用重编程技术建立病人体细胞来源的多能干细胞，作为疾病的体外模型;结合基因修饰及重编程技术等多种方法建立大动物和非人灵长类疾病的细胞模型，用于重要疾病的干细胞治疗与药物开发研究。

　　(二)干细胞自我更新及多能性维持的机理研究及新物种多能干细胞的建立

　　研究干细胞自我更新、多能性维持的分子网络及调控机制，取得理论突破，利用新技术建立新型多能干细胞系和新物种的多能性干细胞系。

　　干细胞自我更新及多能性维持的机理研究。利用分子生物学、生物化学、细胞生物学等多种手段研究维持干细胞自我更新的条件;分离鉴定干细胞特有的包括非编码RNA 在内的多种分子标记，检测与干细胞自我更新相关的特有的表观遗传状态;建立评估干细胞多能性的标准;比较各种不同来源、不同发育能力干细胞的基因及蛋白表达谱;研究转录后修饰等对干细胞自我更新进行调控的途径，寻找各个物种特有的维持自我更新的通路，比较在进化过程中干细胞维持自我更新的进化路线等。

　　建立新型的多能性干细胞。利用mRNA、蛋白质或小分子化合物诱导等多种手段建立新型的多能干细胞。利用重编程或其它发育生物学手段在新物种中建立起稳定的多能干细胞系;结合材料科学、生物力学开发新型材料，大规模培养干细胞;开发新型培养系统，稳定培养能满足临床治疗或药物开发等需求的干细胞。

　　(三)干细胞定向诱导分化及其调控机制研究

　　研究干细胞向某一特定细胞类型分化的条件，定向诱导胚胎干细胞、iPS 细胞及成体干细胞分化为可用于细胞治疗的功能细胞。结合材料学与组织工程技术研制功能性的人工组织器官。

　　干细胞定向分化机制研究。以胚层分化理论为基础，研究干细胞诱导分化的分子机制。结合发育生物学，研究干细胞在体内外的分化过程。揭示重要调控元件、转录程序、表观遗传网络调控干细胞分化的机制;利用计算生物学、系统生物学等方法建立干细胞诱导分化的数学模型;利用小分子化合物、mRNA 或蛋白质，开发新型定向分化技术，将干细胞高效诱导为功能性细胞。

　　干细胞诱导分化为组织和器官的研究。结合材料科学、物理学、化学等技术诱导干细胞分化为具有特定功能的组织和器官，如神经、视网膜、胸腺、胰岛等;结合发育生物学方法、胚胎操作等在大动物中生成人类重要组织和器官。

　　(四)干细胞与微环境相互作用研究

　　围绕干细胞与微环境的相互作用，发现新的干细胞多能性标志物，探索微环境与调控干细胞增殖分化等的分子机制。

　　成体干细胞的分离鉴定。研究成体干细胞维持自我更新的分子机制，分离培养成体干细胞，建立稳定的细胞系，全面检测成体干细胞的扩增和分化能力，比较体内外微环境对干细胞的自我更新及分化能力的影响。

　　干细胞的微环境研究。通过蛋白质组学、结构生物学等手段分离鉴定干细胞微环境的重要组成成分;研究微环境与干细胞的相互作用，以及调控干细胞自我更新与分化的机制。

　　(五)干细胞临床前研究

　　以临床级干细胞建系与建库为基础，规模化培养扩增并定向诱导分化干细胞，分离、鉴定和纯化特定功能细胞;选取理想疾病模型，进行标准化的细胞移植、功能评价及致畸与致瘤等风险评估。

　　临床级干细胞的建立和建库。利用干细胞基础研究成果、结合生物制品相关规定和临床应用的实际需求建立统一、规范、明确的临床级干细胞标准;依据标准，结合化学生物学、细胞生物学、材料学等技术开发安全无污染的干细胞培养方法;建立不同方法、不同来源的多样化的临床级干细胞系，为临床前研究提供丰富资源;建立国家级临床干细胞库，以便更好的储存、管理、利用和共享资源。

　　重要疾病动物模型的建立。针对人类重要疾病如神经退行性疾病、代谢类疾病、心血管疾病等，利用并优化已有的动物模型建立方法，如自然筛选、药物诱导和基因修饰等，建立新型疾病动物模型，重点发展大动物和非人灵长类动物的疾病模型;制定针对不同物种动物模型的标准化评估体系。

　　干细胞治疗的安全性和有效性评估。结合细胞体内示踪技术、分子成像技术和新的临床医疗手段，建立和完善干细胞植入后细胞存活率、移植物与宿主的整合情况、功能改善状况、致畸和致瘤风险评估等方面的系统监测指标;依据这些技术和指标对干细胞临床治疗进行系统评价，建立可行的干细胞移植治疗方案。

　　(六)植物细胞全能性与器官发生

　　系统研究激素、温度、光照等调控细胞脱分化和再分化的机制，植物细胞全能性的遗传与进化机理，细胞全能性和器官分化的激素调控，植物生长点的维持、再生和器官发生的遗传与表观机制，植物无融合生殖的机制，植物遗传转化的新技术等，研究植物如何由单个体细胞发育成完整植株机理，促进揭示体内受精卵发育成完整个体的机制。

　　植物干细胞和发育。结合分子生物学、生物化学、功能基因组学和体外培养技术、体内示踪技术，分离和鉴定不同物种、不同部位中存在的植物干细胞;揭示干细胞在植物器官发生和发育过程中的功能和起作用的关键基因;阐明干细胞在器官发生中的精细分化图谱和调控机制。

　　植物干细胞维持和分化的调控机制。利用表观遗传学、全基因组学和生物信息学等方法系统研究环境因素、激素和遗传因子在植物干细胞维持和分化中的统一协调关系，挖掘新的调控基因和表观遗传调控方式。

　　植物细胞去分化和再分化的调控机制。以植物细胞特有的去分化和再分化应激形式为模型，研究在体细胞去分化和再分化的分子调控网络，揭示环境因素和遗传物质相互作用的关系，深入了解植物愈伤、抗逆等应激现象的调控机制。

四、保障措施

　　(一)加强顶层设计，实施好专项研究计划

　　继续实施干细胞研究重大科学研究计划，加强顶层设计与统筹协调，充分发挥“国家干细胞研究指导协调委员会”的作用，协调我国干细胞基础和应用研究工作, 面向国家重大战略需求和世界科学前沿，进一步强化重大科学目标导向，完善项目首席科学家负责制及鼓励创新的评价机制，促进系统性、原创性重大成果的产出。

　　(二)加强基地建设，促进项目、基地、人才结合

　　继续加强干细胞研究基地建设，充分发挥国家重点实验室等基地的科研平台作用，促进项目、基地与人才紧密结合;强化科技资源开放共享机制，促进科技资源的合理配置和高效利用;鼓励科研机构与临床单位合作，注重建设干细胞临床研究基地和临床转化基地。设立试点单元，推动干细胞转化研究和规范化应用。

　　(三)加大创新人才培养和引进力度

　　充分利用各种高层次人才计划，培养和造就一批具有国际视野、能够引领干细胞科学技术发展的高水平领军人才，创新体制机制、优化政策环境、强化保障措施，加大海外优秀人才的引进力度，建设国际一流水平的干细胞与再生医学研究团队。

　　(四)加强国际合作与科学普及

　　吸纳优秀外国科学家和海外优秀华人学者以多种方式参与干细胞研究重大科学研究计划实施，支持我国科学家参与国际合作和在国际组织中任职，鼓励提出国际合作计划。重视科学普及，弘扬科学精神，将科学普及工作作为重大科学研究计划实施的目标和任务之一，促进全民科学素养的提高。

      云南干细胞移植治疗：在全球干细胞领域声名显赫的北科生物科技有限公司（下称北科生物）位于深圳南山区科技园。走进公司办公大堂，记者看到各种奖项布满了一整面装饰墙，北科生物在干细胞领域的辉煌历史顿时映入眼帘，而整个大堂以白色为主色调的装潢，以及近百平方米的咖啡区，又令人感觉如同置身高科技创新类公司。
　　2005年创立的北科生物在2006年就登上了美国《商业周刊》的封面，“寻找干细胞科研的前沿，不在剑桥，不在斯坦福，不在新加坡，在中国深圳。”文章的导语如是陈述，这也许是基于北科生物干细胞技术对一些难治性疾病有过的疗效。

　　从2006年至今，北科生物干细胞技术已惠及70多个国家和地区的难治性疾病患者，创造过多个医学奇迹。美国的国家电视台等多个国内外媒体曾报道北科干细胞技术令失明的小孩重见光明等事迹。北科生物已成为干细胞技术临床领域的一个典型例子。

　　值得关注的是，北科的业务模式正日趋成熟。据胡祥介绍，北科要做区域性的中心实验室，这对于干细胞技术标准和质量管理而言非常重要。截至目前，北科生物在深圳、江苏、安徽、辽宁等省市及印度建成了区域性中心实验室及干细胞库，形成了我国目前规模最大的综合性干细胞库群，此外，其在河南、贵州、四川等省市的区域性中心实验室及干细胞库也正在筹建中。
　　北科希望构建从干细胞技术基础研究、临床研究、干细胞储存库及干细胞临床应用技术支持服务为一体的完整的干细胞产业链。
　　比尔盖茨早就预言过，未来超过微软的公司会在生物医药领域里出现。胡祥则认为，北科干细胞将是下一代的技术革命，在这么大的产业里，相信会产生未来的“苹果”。

　　云南干细胞移植治疗中心：肝脏是身体内以代谢功能为主的一个器官，并在身体里面扮演着去氧化，储存肝糖，分泌性蛋白质的合成等等。肝脏是人体内最重要和最复杂的器官之一，具有生物转化和排泌胆汁的重要功能。

 　　肝炎、肝硬化在我国为常见肝脏疾病，且发病率逐年升高，晚期多广泛累及肝脏实质细胞，导致肝功能紊乱并最终造成肝功能衰竭。常规保肝治疗效果大多不理想，死亡率很高。肝组织再生能力下降是晚期肝病的重要特征，也是导致各种临床症状的关键因素。晚期肝病的治疗十分棘手， 原位肝移植一直被认为是最理想的方法， 但由于缺乏供体、费用昂贵、手术风险大、手术后存在免疫排斥反应等因素限制了其广泛应用。随着近年来组织工程的研究进展，干细胞治疗晚期肝病已经成为最具前景的发展方向。

 　　干细胞是一群具有自我更新和多向分化潜能的多能干细胞。细胞是生命活动的基本单位，人体内200多种细胞通过有机整合形成复杂的组织和器官，并进一步形成人体这一有机体。这些细胞大多是完全分化的成熟细胞，因其结构的不同而有不同的功能，这些细胞不再分化，完成工作后即死亡。干细胞则是一组结构和功能未特殊分化的原始细胞，它有两个特点：一是自我更新，一是多功能分化。分化后的细胞根据结构的不同发挥不同的功能。干细胞根据其来源的不同，分为胚胎干细胞和成体干细胞。成体干细胞中的间充质干细胞（MSC）因其低免疫原性，来源容易获得而成为目前用于干细胞治疗各种疾病的主要来源。

 　　目前昆明医学院第二附属医院干细胞移植治疗中心开展的脐带间充质干细胞（MSC）治疗肝硬化、酒精肝等疑难肝病，就是利用间充质干细胞多功能分化的特点，利用其向肝细胞转化的潜力启动肝细胞再生，修复因各种原因所致的急性或亚急性肝坏死，恢复肝脏功能。同时由于MSC的低排斥免疫原性，异体来源更易获得，避免患者自体来源获取时的痛苦及自体来源数量的限制。 　　云南干细胞移植治疗中心是西部地区最早开展干细胞临床研究的机构，凭借昆明医学院第二附属医院雄厚的医疗技术及经验，不断创新技术，设计了科学的干细胞综合治疗体系，使本中心成为前沿高新生物医学成果向临床治疗转化的平台。

 　　温馨提示：如果您有任何问题可拨打昆明医学院第二附属医院干细胞移植治疗中心全国统一咨询电话：（0871-5351281转2710） 进行咨询，也可通过在线QQ（1714177239）咨询，您的健康是我们努力的目标!

      云南干细胞移植治疗中心：我们都知道，严重的肝脏疾病需要患者进行移植手术，而每年肝脏捐赠的数量显然无法满足大量的病患需求。如果医生能寻找肝脏移植以外的有效治疗方法，那将是肝病患者的福音。英国医学界日前研发了一种通过干细胞注射治疗肝病的方法，即将在英国18名儿童患者身上进行临床试验，有望在未来挽救更多肝病患者的性命。

      据英国《每日邮报》网站4月9日报道，这一临床试验的地点定在伦敦国王学院医院，负责人是儿科肝病专家阿尼尔·达旺（Anil Dhawan）。参与试验的小患者们都患有罕见的肝脏疾病，生命均受到严重的威胁。医生们希望新的治疗方法可以再给他们一次重生的机会。

      医生们首先从捐赠者身上取来肝脏，然后将经过特殊处理的肝细胞注射到患者的体内，希望借助这些细胞制造干细胞，以修复受损器官。这种通过注射肝脏干细胞对病人进行治疗在世界上属于首次。

      达旺认为该治疗方法是一次“令人兴奋的”重大突破。“我们有很多病情严重的、需要进行移植手术的儿童，如果我们能在避开移植手术的情况下治愈他们，那将是一个不可思议的研发成果。”

      其实在进行此次试验之前，达旺带领的研究小组去年就通过向一名小患者体内注射普通的肝脏细胞而将其成功治愈。这名患者叫做伊亚德·赛义德（Iyaad Syed），在去年2月刚出生时原本很康健，但是不久后肝脏就因为单纯疱疹病毒的入侵而开始出现问题，经过研究，达旺朝其腹部注射了肝细胞。当年11月，医生宣布伊亚德已经完全康复，他的肝脏功能也恢复正常。

      “不过这次是首次尝试用干细胞修复肝脏，”达旺说。参与了该技术研发的肝脏专家、比利时鲁汶天主教大学教授艾蒂安·索卡尔（Etienne Sokal）说：“我们早期在实验室进行的试验非常成功，所以我们才敢在人类身上进行临床尝试。”

      研究人员称，如果这些儿童患者最终康复出院，那么该方法将进一步用于治疗那些患有酒精肝、肝炎以及因肥胖导致的肝功能衰竭的成年患者身上。

      云南省昆明医学院第二附属医院肝病研究中心采用脐带血来源干细胞治疗肝硬化、酒精肝、胰腺炎等多种疑难肝病取得了十分理想的治疗效果，为云南及周边省市肝病患者提供了最新的治疗技术和康复希望。

       云南干细胞治疗：通过干细胞我们可以了解多能细胞的生物学，人体的发育机制，以及疾病过程中发生的事件。干细胞也可作为研发更安全途径来设计和测试新药物的工具。最后，它们还是再生医学的基础，利用干细胞来修复损伤组织。

        此外，利用干细胞还能帮助科学家们找到生成他们理想分化细胞类型的途径。在过去的10年里，科学家们研发了大量的方案来引导干细胞朝着一种命运或另一种命运分化，包括有心脏细胞、肝脏细胞、脑细胞和胰腺细胞。他们便可以对这些细胞的健康状态和疾病状态展开研究。研究单个细胞通常较研究整个个体或动物而言更为容易。如果科学家们能够获得来自患者的皮肤样品，他们就可以首先将这些皮肤细胞转变为iPS细胞，然后再使其分化为疾病相关的细胞类型。
       举例来说，对脊髓性肌萎缩感兴趣的科学家们希望能够研究受累于这一疾病的运动神经元。该疾病会造成部分下运动神经元丧失，引起肌无力、肌萎缩，并常常导致死亡。美国威斯康星大学麦迪逊分校Allison Ebert领导的研究小组衍生了iPS细胞，并构建出了来自疾病患者和母亲的运动神经元。由患者细胞生成的运动神经元保留了疾病的遗传特性，相比于来自他母亲的衍生细胞显示了选择性缺陷。在患有另一种神经系统疾病称为家族性自主神经功能异常的患者中也同样开展了类似的研究。       

       这些疾病特异性细胞是药物开发的重要工具。研究人员可以在iPS衍生的运动神经元上对数百种药物进行筛选，挑选出可缓和受累细胞病状的药物。这种实验避开了在人体开展试验的伦理学争议和动物实验的昂贵花费，利用培养细胞相对比较容易。
       来自哈佛大学干细胞研究所的研究人员已经成功构建了十多种疾病的细胞系，包括I型糖尿病、唐氏综合症（Down's syndrome）、肌营养不良等。他们计划生成更多类型的细胞系与其他的干细胞研究人员共享。由美国国立卫生研究院资助的，Coriell医学研究所的一个细胞库也提供一些包括亨廷顿病和脊髓性肌萎缩疾病的iPS细胞。 
       干细胞提供了一个在人体药物测试前，筛查药物副作用的途径。例如，研究人员可以将干细胞转变为能像心脏一样节律跳动的心肌细胞。如果药物对这些细胞造成损伤，那么就会引起关注不再继续将这一药物投入患者检测。制药公司将干细胞衍生的培养物视为使药物检测过程流线化、安全化的一条途径。将iPS细胞应用到药物开发和疾病模型领域取得了飞速发展，并走在了再生医学的前面。
       医生们希望利用干细胞来治疗诸如黄斑变性和脊髓损伤等疾病。目前有少数的临床试验正在开展，表明终有一天利用干细胞治疗某些疾病将变为可能。现在，我们的目标就是要确保干细胞治疗的安全性，确保这些细胞不会引发免疫反应或形成肿瘤。 
       目前Advanced Cell Technology公司正在对眼睛开展基于干细胞的黄斑变性治疗。相比于其他器官，干细胞在眼睛中受到排斥的可能性较低，因为借助于血脑屏障它们能够逃避免疫系统的攻击。此外，医生们也应用了所有用于眼睛检测的工具，确保移植细胞能够正常发挥功能。
       另一项令人激动研究，是一家称为Geron的公司正利用胚胎干细胞衍生的神经细胞开展脊髓损伤治疗临床试验。该公司与加州大学欧文分校Hans Keirstead领导的研究人员展开了合作。神经在损伤后较少能够再生，因为它们丧失了髓磷脂保护层。 
       少突神经胶质细胞主要功能是生成髓磷脂，保护神经防止感染。科学家们推测如果他们能够替换这些支持细胞，他们就能够恢复神经周围的髓磷脂，释放生长因子修复神经。首先，当然他们必须要找到诱导胚胎干细胞形成少突神经胶质细胞的方案。在经历了反复的实验和失败后，Keirstead的研究小组获得了成功。当他们将新生成的少突神经胶质细胞植入到脊髓损伤后的大鼠体内时，发现在损伤神经周围形成了新髓磷脂，大鼠恢复了部分运动能力。Geron现在正在患者体内检验这些细胞的安全性。
       为了减少组织移植过程中产生排斥的可能性，研究人员正考虑利用iPS细胞作为患者特异性移植材料。从理论上科学家们能够纠正来自患者iPS细胞中的遗传缺陷，然后将它们移植回相同的病人体内。例如美国麻省怀特黑德研究所的Rudolph Jaenisch研究小组就通过纠正小鼠iPS细胞中的基因来治疗了患有镰状细胞性贫血的小鼠。这一研究工作为将其运用于人类疾病治疗提供了原则证明。

       目前，云南省昆明医学院第二附属医院就针对脊髓损伤、自闭症、脑瘫、肝硬化、肾衰、红斑狼疮等疑难疾病开展有干细胞治疗及研究。